La leucemia acuta si caratterizza per infiltrazione dei tessuti emopoietici ed extraemopoietici da parte di linee cellulari monomorfe senza chiaro orientamento maturativo (blasti), ad esordio improvviso e con decorso aggressivo, invasione del midollo osseo (dolori ossei, sindrome anemica, infettiva, emorragica).
Ancorché la diagnosi di leucemia acuta sia relativamente facile, pur tuttavia occorre tenere presente alcune condizioni morbose non neoplastiche che possono in prima istanza essere prese in considerazione nella diagnostica differenziale.