Sono le cellule primitive del midollo osseo da cui originano globuli rossi, globuli bianchi e piastrine. Normalmente le cellule staminali risiedono nel midollo osseo, ma possono anche essere presenti, in minima percentuale, nel sangue periferico. Utilizzando tecniche specifiche (somministrazione di fattori di crescita ematopoietici e successiva raccolta mediante aferesi), è possibile conservarle (mediante congelamento) ed utilizzarle successivamente a fini terapeutici (trapianto ).
Se la terapia tradizionale mira a "recuperare" le cellule staminali normali residue, il trapianto di midollo osseo (TMO) affronta più radicalmente il problema, mirando ad una sostituzione completa del patrimonio staminale (normale ed alterato) del paziente con cellule staminali ottenute da un idoneo donatore sano.